KIST, 점안 투여 가능한 새 건성 황반변성 치료 물질 개발

황반변성 기존 주사제 치료 대체 가능성 보여

연구팀 "안과 질환 치료 접근성 개선 기대돼"

톨유사수용체의 신호전달 단백질을 활용한 대규모 펩타이드 라이브러리 구축과 스크리닝, 세포 및 동물모델에서의 효능 검증 과정 모식도. ⓒ한국과학기술연구원

한국과학기술연구원(KIST) 서문형 천연물신약사업단 박사팀은 점안 투여가 가능한 새로운 건성 황반변성 치료 물질을 개발했다고 28일 밝혔다.

안구점안제는 안과 의약품 시장에서 가장 선호되는 약물 전달 형태이지만, 안구 후방의 망막에 문제가 발생하는 건성 황반변성 치료를 위한 점안제 개발은 특히 어려운 것으로 알려져 있다.

연구팀은 기존 주사제 중심의 치료 방식을 개선하고자 황반변성의 주요 발병 원인으로 알려진 톨유사수용체(Toll-like receptor, TLR)의 염증 신호에 주목했다.

먼저 자연계에 존재하는 톨유사수용체 신호전달 단백질과 구조가 유사한 수만 개의 단백질로부터 펩타이드 서열을 추출해 19만 개 이상의 방대한 펩타이드 약물 라이브러리를 구축했다.

이후 신호전달 단백질에만 특이적으로 결합할 수 있는 펩타이드를 빠르게 탐색할 수 있는 기술을 활용해 톨유사수용체의 신호전달 단백질 간의 상호작용을 억제하는 후보 펩타이드를 발굴하는 데 성공했다.

연구진은 펩타이드를 건성 황반변성이 유도된 쥐의 눈에 점안 투여하며 치료 효과를 검증했다. 펩타이드가 처리된 그룹은 정상 쥐와 유사한 수준으로 망막 세포를 보호할 뿐만 아니라 망막 변형이 현저히 감소했다.

그 결과 펩타이드 기반 새로운 점안제가 건성 황반변성 치료에서 기존 주사제를 대체할 수 있음을 보였다.

이번에 개발된 치료제는 점안제 형태이기 때문에 환자들에게 치료의 편의성과 순응도를 높이며 반복적인 침습적 치료로 인한 부작용과 비용 부담을 줄일 수 있다. 또 환자들에게 비침습적이고 안전한 치료 옵션을 제공함으로써 치료 효과와 환자 만족도를 동시에 높일 수 있다.

연구팀은 노인성 황반변성뿐만 아니라 관련 안과 질환의 치료 접근성을 획기적으로 개선하는 데 기여할 것으로 기대하고 있다.

서문형 KIST 박사는 “임무 중심 연구를 위해 9월에 출범한 KIST 천연물신약사업단은 노인성 질환, 특히 암과 안과 질환 치료를 위한 글로벌 신약 개발을 목표로 한다”며 "건성 황반변성 혁신신약의 글로벌 임상시험 추진을 위해 국내외 제약사와 협력 연구를 진행할 계획”이라고 밝혔다.