GC녹십자, 美 심포지엄서 LSD 치료제 개발 성과 공유

월드 심포지엄 2025 참석

LSD치료제 개발 경험과 노하우 바탕

“더 나은 치료 옵션 제공할 것”

GC녹십자가 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 ‘월드 심포지엄 2025’에서 LSD 치료제 개발 동향을 발표했다. ⓒGC녹십

GC녹십자가 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 ‘월드 심포지엄 2025’에서 리소좀 축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.

월드 심포지엄 2025은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제 포럼이다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 ‘GM1 강글리오시드증’의 경구용 샤페론 치료제 ‘GC2126A’의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’ 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 진행했다.

‘GM1’은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경 퇴행성 질환이다. 신생아10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병한다. 이 질환은 신경 퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

‘GC1130A’는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오 혁신 신약이다.

치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식으로 GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A 글로벌 임상을 위해 최근 미국과 한국, 일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀 질환으로 영역을 지속적으로 확장해 희귀 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.